오프라벨 사용이란? 승인되지 않은 약물 사용의 실제

**오프라벨 사용(off-label use)**이란, 의약품이 공식적으로 승인받은 적응증, 용량, 경로 또는 연령층과 다르게 사용되는 경우를 말합니다.

 

이는 의약품의 효과와 안전성이 특정 상황에서 충분히 입증되지 않았거나, 승인 절차를 거치지 않은 상태에서 이루어지는 사용을 포함합니다. 의료 현장에서 흔히 나타나는 오프라벨 사용의 실제와 그 과학적, 법적 의미를 살펴보겠습니다.

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1. 오프라벨 사용의 정의와 배경

1) 오프라벨 사용의 정의

• 온라벨(On-label) 사용: 규제기관(예: 미국 FDA, 한국 식약처)으로부터 승인받은 사용법에 따라 약물을 사용하는 것.
• 오프라벨(Off-label) 사용: 공식 승인되지 않은 방식으로 약물을 사용하는 것.
  • 예: 특정 질병이 아닌 다른 질병 치료에 사용.
  • 예: 어린이에게 성인용 약물을 사용하거나, 승인된 용량보다 높은 용량을 투여.

2) 오프라벨 사용의 배경

• 신약 개발과 승인은 긴 시간과 높은 비용이 소요됩니다.
• 제약사가 특정 적응증을 위해 허가를 받지 않았어도, 의학적 필요에 의해 임상 경험을 바탕으로 사용.
• 특히, 희귀병, 소아 질환 등 승인된 치료제가 부족한 분야에서 사용이 두드러집니다.

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2. 오프라벨 사용의 실제 사례

1) 항암제

• 암 치료에서 오프라벨 사용은 흔한 현상입니다.
  • 예: 폐암 치료제(베바시주맙)를 대장암 환자에게 사용.
  • 항암제는 종종 여러 암에 공통적으로 작용하는 기전을 가지며, 임상 경험에 따라 다른 암종에 사용됩니다.

2) 정신과 약물

• 항우울제나 항정신병제는 승인된 적응증 외에도 불안증, 신경성 통증, 불면증 등에 사용됩니다.
  • 예: 항우울제(아미트리프틸린)를 만성 통증 관리에 사용.

3) 소아 환자

• 많은 약물이 소아 대상 승인을 받지 않았지만, 소아 질환 치료를 위해 사용.
  • 예: 성인용 스테로이드를 소아 천식 치료에 소량 사용.

4) 희귀병

• 승인된 치료제가 부족한 희귀병 환자에게 다른 용도의 약물을 사용하여 치료 효과를 탐색.
  • 예: 특정 대사 이상 질환에 다른 질환용 효소 치료제를 사용.

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3. 오프라벨 사용의 장점과 위험성

장점

1. 새로운 치료 가능성:
   • 기존 치료제가 없는 경우 대체 치료법으로 활용 가능.
   • 예: 코로나19 팬데믹 초기, 기존 약물을 긴급 치료제로 사용.
2. 환자 맞춤형 치료:
   • 개인의 질병 특성과 상태에 따라 최적의 치료를 제공할 수 있음.
3. 의학적 진보:
   • 임상 경험을 통해 약물의 새로운 적응증이나 효과를 발견할 가능성이 있음.

위험성

1. 안전성과 유효성 미확보:
   • 승인되지 않은 적응증에 대해 충분한 임상 시험이 이루어지지 않았을 수 있음.
2. 부작용 위험 증가:
   • 약물이 예상치 못한 부작용을 일으킬 가능성이 있음.
   • 예: 고용량 스테로이드 사용으로 인한 면역 억제.
3. 법적, 윤리적 문제:
   • 오프라벨 사용이 환자 동의 없이 이루어질 경우 법적 분쟁으로 이어질 수 있음.
4. 보험 적용의 제한:
   • 오프라벨 사용은 건강보험 적용이 되지 않아 환자가 높은 비용을 부담해야 할 수 있음.

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4. 오프라벨 사용의 규제와 관리

1) 규제기관의 입장

• 대부분의 국가에서 의사는 규제기관의 승인 여부와 관계없이 의학적 판단에 따라 약물을 처방할 수 있습니다.
  • 예: 미국 FDA는 의사의 오프라벨 사용을 금지하지 않지만, 약물 제조사의 홍보를 제한.
  • 한국 식약처도 의학적 필요가 인정되면 의사의 처방 권한을 인정.

2) 책임과 의무

• 의사의 책임:
  • 충분한 정보 제공과 환자 동의를 통해 윤리적, 법적 책임을 다해야 합니다.
  • 환자의 상태를 면밀히 관찰하고, 이상 반응 시 신속히 대처.
• 환자의 권리:
  • 사용 이유, 예상 효과, 부작용 가능성 등을 충분히 설명받을 권리.
  • 동의하지 않을 경우 대체 치료법에 대해 안내받을 권리.

3) 보험 적용 여부

• 오프라벨 사용은 건강보험이 적용되지 않는 경우가 많으므로, 환자가 치료 전에 비용을 확인해야 합니다.
  • 일부 국가에서는 희귀병이나 중증 질환의 경우 예외적으로 보험 적용.

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5. 오프라벨 사용의 윤리적 고려

1. 환자 동의:
   • 환자에게 오프라벨 사용 사실을 명확히 알리고, 동의받아야 합니다.
2. 증거 기반 접근:
   • 기존의 연구 결과, 임상 경험 등을 바탕으로 안전성과 효과를 합리적으로 판단해야 합니다.
3. 최소한의 위험 원칙:
   • 부작용 가능성을 최소화하고, 사용 과정에서 지속적인 모니터링을 시행.

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6. 결론

오프라벨 사용은 기존 치료제의 한계를 극복하고, 환자 개개인의 치료 가능성을 넓히는 중요한 의료 행위입니다. 그러나 안전성과 윤리적 문제를 충분히 고려하여, 적절한 정보 제공과 환자의 동의를 통해 이루어져야 합니다.

 

더 나아가, 오프라벨 사용에 대한 임상 연구와 규제 체계 강화는 의학 발전과 환자 안전을 동시에 도모하는 데 필수적입니다.